Hiện nay, có Khoảng 25 triệu người Mỹ đang phải chung sống với những căn bệnh “mồ côi”. Mặc dù biết rằng một căn bệnh cụ thể chỉ ảnh hưởng trên số lượng tương đối ít người, nhưng tổng số bệnh nhân lại ngày càng nhiều khi tính chung tất cả các căn bệnh hiếm này, đang trở thành cơ hội tiềm năng cho các công ty dược. Điều này được phản ánh bởi một thực tế là các phương pháp trị liệu mới cho những nhu cầu y tế sẽ nhận được sự bồi hoàn lớn từ hệ thống bảo hiểm.
“Chi phí điều trị cao kèm theo những nhân tố khuyến khích hấp dẫn, ví dụ như sự ưu đãi từ chính quyền (bao gồm các khoản tín dụng thuế), yêu cầu thử nghiệm lâm sàng quy mô nhỏ và ngắn hơn, thời gian độc quyền cao và tỷ lệ đăng kí thành công lớn, đã làm cho các thuốc “mồ côi” hàng đầu có thể phát triển tốt như những thuốc thông thường” – báo cáo của Thomson Reuters, kèm theo nhận định rằng thị trường thuốc mồ côi toàn cầu đã có giá trị hơn 50 tỷ USD tính đến thời điểm cuối năm ngoái.
Trong khi đó, chi tiêu về thuốc mồ côi hiện đang chiếm khoảng 6% tổng doanh số dược phẩm (ước tính tổng giá trị thị trường là 880 tỷ USD). Tốc độ tăng trưởng hàng năm từ 2001 đến 2010 khoảng 25.8%, so với 20.1% ở nhóm thuốc thông dụng. Kết hợp với việc các thuốc trong nhóm được chấp thuận ngày càng tăng, dữ liệu khảo sát cho thấy tốc độ tăng trưởng hàng năm của nhóm thuốc này sẽ vượt hơn hẳn các loại thuốc khác.
Giá thành cao chính là điểm tựa cho sự tăng trưởng. Trong 2010, loại thuốc đắt nhất có tên là Soliris, có chi phí điều trị hơn 409,000 USD một năm, điều trị bệnh huyết cầu tố niệu kịch phát ban đêm (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria), một căn bệnh huyết học hiếm đe dọa đến tính mạng. Dược phẩm này đã tạo ra 541 triệu USD doanh thu cho Alexion Pharma. "Đây là một thành tựu đáng kể về doanh thu, với chỉ từ 4.000 đến 6.000 người bị bệnh này ở Mỹ," báo cáo cho biết.
Hơn nữa, việc nghiên cứu một loại thuốc mồ côi để chỉ định điều trị các bệnh mồ côi khác sẽ giúp công ty dược nộp thêm nhiều đăng kí cho cơ quan quản lý. Thomson Reuters nhận thấy rằng 15% thuốc được khảo sát đã có những chấp thuận tiếp theo của cơ quan quản lý cho việc điều trị các bệnh hiếm khác. Và trong 10 thuốc mồ côi hàng đầu, 6 loại có chỉ định điều trị nhiều hơn 1 loại bệnh hiếm với tiềm năng doanh số là 34,3 tỷ USD, so với 8,1 tỷ ở những loại thuốc chỉ có 1 chỉ định điều trị.
Vậy thuốc mồ côi có doanh số lớn nhất là thuốc nào? Đó là Rituximab, một chế phẩm điều trị ung thư do Roche phát triển. Trong thực tế, 4 trên 10 loại thuốc mồ côi best seller hiện nay là điều trị ung thư, mặc dù vị trí thư 2 thuộc về Lucentis, dùng trong nhãn khoa, cũng là 1 sản phẩm khác của Roche.
Tuy nhiên, việc phát triển thành công 1 loại thuốc mồ côi, tất nhiên, không phải là một thắng lợi tuyệt đối. Mô hình thử nghiệm lâm sàng điển hình có thể không hoàn toàn phù hợp để tạo ra kết quả rằng thuốc đó an toàn và hiệu quả trong điều trị các bệnh mồ côi, khi mà việc thu tuyển bệnh nhân có thể khó khăn cũng như bệnh tiến triển chậm và không đều trong một thời gian dài, theo Steven Grossman, một người đã từng tham gia soạn thảo Luật Thuốc Mồ côi vào năm 1983 tại Mỹ.
“Thường thì quần thể điều trị thường quá rải rác hoặc quá tập trung. Một số lượng đáng kể các bệnh hiếm không có tài liệu lịch sử tự nhiên” ông nói, “Nhiều bệnh hiếm gặp có tính chất thoái hóa và không đồng nhất về lịch sử tự nhiên. Ví dụ, một thử nghiệm 2 năm có chứng tỏ được hiệu quả đầy đủ khi tổng thời gian tiến triển của bệnh là 10 năm? Các bệnh lý di truyền cũng gây ra thách thức đáng kể cho việc thiết kế nghiên cứu, nhất là trong việc xác định các dấu ấn sinh học và các tác nhân thay thế cho việc tiến triển của bệnh”.
Theo Pharmalot
