Clinicaltrials.gov, một trang web quan trọng về thông tin các thử nghiệm lâm sàng

Trang web clinicaltrials.gov là một trang web dùng để đăng kí các thử nghiệm lâm sàng (TNLS), được điều hành bởi Viện Y tế Quốc gia Mỹ (NIH), đây là cơ sở dữ liệu lớn nhất về thử nghiệm lâm sàng, bao gồm khoảng 130,000 nghiên cứu từ hơn 170 quốc gia trên thế giới.

Clinicaltrials.gov ra đời sau khi luật Food and Drug Administration Modernization Act of 1997 (FDAMA) được ban hành. Nhằm tăng cường tính minh bạch, tạo điều kiện cho bệnh nhân, người thân và các tổ chức có liên quan nắm bắt được thông tin về NCLS họ tham gia, FDAAM yêu cầu Bộ Y tế Mỹ, thông qua NIH, phải thiết lập 1 hệ thống đăng kí các TNLS được tài trợ bởi cả chính phủ và tư nhân để trình duyệt hồ sơ thuốc mới IND cho những căn bệnh hiểm nghèo, đe dọa tính mạng. NIH và FDA đã hợp tác để phát triển trang web, và công khai cho công chúng lần đầu tiên vào tháng 02/2000.

Yêu cầu đăng kí trên clinicaltrials.gov sau đó được mở rộng thêm sau khi FDA Amendments Act of 2007 (FDAAA) được thông qua. Mục 801 của FDAAA bổ sung thêm các loại nghiên cứu cần được đăng kí và các thông tin mà 1 nghiên cứu cần được công bố. Điều luật cũng yêu cầu 1 số loại nghiên cứu phải công bố cả kết quả, dẫn đến việc phát triển cả 1 hệ thống cơ sở dữ liệu về kết quả nghiên cứu lâm sàng của ClinicalTrials.gov results database, bao gồm tóm tắt kết quả, cũng như các biến cố ngoại ý được ghi nhận. Cơ sở dữ liệu này được công khai lần đầu vào năm 2008. FDAAA 801 cũng quy định việc xử phạt khi nghiên cứu không được đăng kí hay không công bố kết quả.

Thông tin cập nhật lên trang web là do các nhà tài trợ (Sponsor) hoặc Nghiên cứu viên (Investigator) của dự án NCLS đăng tải và chịu trách nhiệm về độ chính xác.

Thông thường, nếu NCLS bạn tham gia được đăng kí trên clinicaltrials.gov, thông tin này sẽ có trong Phiếu đồng ý tham gia mà bạn cần phải xem và kí chấp thuận trước khi vào nghiên cứu (ví dụ về thông tin như sau “Một bài mô tả nghiên cứu này sẽ được đăng trên http://www.ClinicalTrials.gov, theo yêu cầu của Luật Hoa Kỳ. Trang Web này không chứa các thông tin có thể xác định được danh tính của bạn. Nhiều nhất thì trang web này sẽ chỉ bao gồm một bản tóm tắt các kết quả. Bạn có thể tra cứu trang web này bất cứ lúc nào”).

Ban đầu chỉ để đăng kí các NCLS được thực hiện tại Mỹ, tuy nhiên đến hiện nay thì đã có hơn 193,000 NCLS được đăng kí, bao gồm trên 50 quốc gia, cả những NCLS không thực hiện tại Mỹ. Trang web có mục thống kê với nhiều thông tin thú vị https://clinicaltrials.gov/ct2/resources/trends

Ví dụ như thống kê về các nghiên cứu đang thu tuyển bệnh nhân trên toàn thế giới: những nghiên cứu chỉ thu tuyển bệnh nhân ở Mỹ khá lớn và xấp xỉ các nghiên cứu không thu tuyển bệnh nhân ở Mỹ (tất nhiên đây là trang web theo điều luật của Hoa Kì, nên không phải tất cả NCLS trên thế giới đều đăng tải ở đây)

Hay thống kê về các loại nghiên cứu đang tiến hành (Nghiên cứu can thiệp: thuốc, thói quen, quy trình phẫu thuật hay 1 thiết bị y tế mới; nghiên cứu quan sát không can thiệp):

Thử tìm hiểu về kết quả của 1 nghiên cứu về hiệu quả của nhóm thuốc điều trị ĐTĐ type 2 đường uống DPP-4 và Metformin:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT01708902?term=1288.18&rank=1

Study Type:	Interventional
Study Design:	Allocation: Randomized;   Endpoint Classification: Safety/Efficacy Study;   Intervention Model: Factorial Assignment;   Masking: Double-Blind;   Primary Purpose: Treatment
Condition:	Diabetes Mellitus, Type 2
Interventions:	Drug: linagliptin2.5mg/metformin1000mg Drug: linagliptin 5mg Drug: Metformin 500mg Drug: linagliptin2.5mg/metformin500mg Drug: Metformin 1000mg

tình hình bệnh nhân tham gia:

	Linagliptin 5mg QD	Metformin 500mg BID	Metformin 1000mg BID	Linagliptin 2.5mg / Metformin 500mg BID	Linagliptin 2.5mg / Metformin 1000mg BID	Nhóm thăm dò: Linagliptin 5mg QD	Nhóm thăm dò: Linagliptin 2.5mg / Metformin 1000mg BID
Tham gia	147	145	144	147	147	71	72
Hoàn thành	130	137	127	137	131	64	65
Không hoàn thành	17	8	17	10	16	7	7
Biến cố ngoại ý	3	4	9	2	7	3	5
Không hiệu quả	3	1	0	0	0	1	0
Không tuân thủ đề cương	0	2	1	3	0	0	0
Mất liên lạc	2	1	2	2	0	0	1
Từ chối tiếp tục tham gia	8	0	4	2	8	1	1
Lý do khác	1	0	1	1	1	2	0

Ví dụ về kết quả 1 mục tiêu chính: Đánh giá sự thay đổi HbA1c sau 24 tuần điều trị

	Linagliptin 5mg QD	Metformin 500mg BID	Metformin 1000mg BID	Linagliptin 2.5mg / Metformin 500mg BID	Linagliptin 2.5mg / Metformin 1000mg BID
Số lượng bệnh nhân được phân tích	141	144	133	142	141
Thay đổi HbA1c từ baseline đến 24 tuần [đơn vị: %] Giá trị trung bình (độ lệch chuẩn)	-1.29  (0.08)	-1.64  (0.08)	-2.07  (0.08)	-2.15  (0.08)	-2.29  (0.08)

Kết quả phân tích thống kê: so sánh giữa điều trị giữa Metformin 2 BID với Metformin kết hợp Linagliptin BID

Groups [1]	Main: Metformin 1000mg BID vs. Main: Linagliptin 2.5mg / Metformin 1000mg BID
Method [2]	ANCOVA
P Value [3]	0.0587
Mean Difference (Final Values) [4]	-0.22
Standard Error of the mean	(0.12)
95% Confidence Interval	-0.45 to 0.01

Groups [1]	Main: Metformin 500mg BID vs. Main: Linagliptin 2.5mg / Metformin 500mg BID
Method [2]	ANCOVA
P Value [3]	<0 .0001="" o:p="">

Mean Difference (Final Values) [4]

-0.51

Standard Error of the mean

(0.11)

95% Confidence Interval

-0.73 to -0.29

Tôi cũng thử tìm hiểu về tình hình nghiên cứu ở Việt Nam, bằng cách vào mục search thì cũng có nhiều thông tin thú vị:

Theo trang web, đã có tổng cộng 220 NCLS tại Việt Nam được đăng tải trên clinicaltrials.gov (67 nghiên cứu đang tiến hành và 153 nghiên cứu đã đóng/hoàn thành)

Trong đó có 13 nghiên cứu pha I (từ các nhà sản xuất trong nước như vaccine (hiện nay Việt Nam đang phát triển mạnh công nghiệp vaccine), Nanogen, trường đại học…, lưu ý rằng nghiên cứu pha I các thuốc ngoại nhập hiện chưa được phép tại Việt Nam), 30 nghiên cứu pha II và 72 nghiên cứu pha III. Trong đó có 1 số nghiên cứu là đa quốc gia, IND.

Một số quốc gia khu vực có số lượng NCLS như sau: Thái Lan: 1740; Singapore: 1462; Philippines: 744; Malaysia 759; Indonesia: 273; Cambodia: 55; Myanmar: 10; Hàn Quốc: 6348; Đài Loan: 3999

Có thể thấy ngành NCLS của Việt Nam cũng đứng sau Thái, Singapore, Malaysia và Philippines

Trang web cũng cung cấp thông tin thú vị về các công ty dược đa quốc gia đã làm nghiên cứu tại Việt Nam (gõ tên công ty vào mục Sponsor):

Novartis: 12 (2 recruiting), AstraZeneca : 41 (10 recruiting), Bayer : 11 (05 recruiting), GSK : 14 (02 recruiting), Roche: 06 (03 recruiting), Boehringer Ingelheim: 02 (01 recruiting), Sanofi-Pasteur : 05 (CYD14, CYD22, CYD34…), (1 recruiting), Sanofi-aventis: 02, MSD: 02, Other pharma sponsor: Lundbeck,  J&J…

Đây là những nghiên cứu can thiệp có sử dụng thuốc mới, những nghiên cứu quan sát, địa phương do các công ty này thực hiện có thể không được post trên trang web này. Có thể thấy các công ty châu Âu làm nhiều nghiên cứu tại Việt Nam, các công ty Mỹ như Pfizer chưa làm nghiên cứu nào.

CRO, họ là ai?

Một công ty CRO (Contract Research Organisation hay Clinical Research Organisation) là một công ty cung cấp các dịch vụ hỗ trợ cho ngành công nghiệp dược phẩm và chế phẩm sinh học. Các tổ chức CRO cung cấp một danh mục lớn nhiều dịch vụ nghiên cứu thuốc mà các tập đoàn dược phẩm muốn « outsource » trên con đường phát triển thuốc vô cùng khó khăn và tốn kém. Khi mới hình thành, thị trường CRO chủ yếu nổi bật trong lĩnh vực thử nghiệm lâm sàng, ngoài ra họ còn phát triển dịch vụ trong những mảng như đăng kí thuốc, logistics hay lưu hành sản phẩm. Theo nhận định, một nghiên cứu lâm sàng thực hiện bởi 1 công ty CRO có thể nhanh hơn 30% so với khi được thực hiện bởi các công ty dược. Đây là một thị trường rất phân mảnh, các công ty CRO cũng rất phong phú, từ những tập đoàn đa quốc gia có thể cung cấp đầy đủ mọi dịch vụ cần thiết cho đến những công ty nghiên cứu nhỏ, chỉ tham gia vào các thị trường ngách đòi hỏi sự phức tạp hay khu vực địa lý đặc thù. Những công ty CRO thường hỗ trợ cho các công ty dược nhưng họ cũng có thể tham gia vào lĩnh vực chế phẩm sinh học, dụng cụ y tế hay thậm chí cả nông nghiệp và thú y.

Tổng quan về thị trường CRO

Nghiên cứu theo hợp đồng là một ngành công nghiệp nhiều tỷ USD. Trong 5 năm qua, nhu cầu của thị trường này tăng trung bình 14-16% một năm, dựa vào sự phát triển mạnh số lượng các thử nghiệm lâm sàng cũng như độ phức tạp và quy mô ngày càng lớn của những thử nghiệm này. Hiện nay có hơn 1100 công ty CRO trên toàn thế giới, dẫn đầu về thị trường là 3 tập đoàn đa quốc gia, chiếm ưu thế với doanh số mỗi công ty đều trên 1 tỷ USD bao gồm : Covance, PPD, Quintiles. Hình mô tả sau bao gồm các pha thử nghiệm tiền lâm sàng, I, II và III được thực hiên bởi CRO.



Các hoạt động toàn cầu vs địa phương

Có hơn 1000 công ty trong một thị trường nhiều phân mảnh, cung cấp nhiều dịch vụ khác nhau. Những công ty nhỏ doanh số có thể dưới 1 triệu USD. Xu hướng chung khuyến khích các công ty mở rộng hoạt động ra toàn cầu hơn là chỉ tồn tại trong khu vực. Tuy nhiên, vẫn có những thị trường tập trung then chốt cho ngành công nghiệp, đặc biệt là tại Mỹ, châu Âu và châu Á. Ví dụ như năm 2008, phần lớn doanh số từ thử nghiệm lâm sàng đến từ các dự án tại Mỹ. Và thực tế là 2/3 trong số hơn 1000 công ty CRO có trụ sở tại Mỹ. Sự ưu thế tuyệt đối này là do Mỹ hiện vẫn là thị trường dược phẩm lớn nhất thế giới, cũng như điều kiện thuận lợi về mọi mặt khi tiến hành các thử nghiệm tại đây. Về châu Á, mặc dù sẽ hưởng lợi nhiều từ sự gia tăng nghiên cứu tại Trung Quốc và Ấn Độ, doanh thu vẫn thấp đáng kể so với tổng doanh thu toàn cầu vì nguyên nhân giá trị đồng tiền quá thấp tại các khu vực này. Nam Mỹ và châu Phi cũng bắt đầu chiếm một phần nhỏ thị trường, cũng như Đông Âu và nhiều nơi tại châu Á, nghiên cứu ở đây chỉ tốn một phần ít chi phí so với EU hay Mỹ, trong khi nhóm bệnh nhân ở đây lại thích hợp cho nghiên cứu và hứa hẹn sẽ mang đến số liệu có chất lượng.

Xu hướng của ngành gần đây

Ngành công nghiệp vẫn đang hướng đến mô hình cung cấp dịch vụ « full-service », nghĩa là thực hiện nghiên cứu từ các giai đoạn sớm nhất qua các giai đoạn lâm sàng và đến giai đoạn nghiên cứu sau khi được lưu hành. Các nhu cầu đặc biệt tăng mạnh trong những năm qua, với sự bùng nổ của các thử nghiệm pha II và pha III cũng như sự tăng trưởng đều đặn của pha I. Ngoài ra, sự gia tăng lo ngại về các vấn đề an toàn cũng giúp thúc đẩy thử nghiệm sau khi lưu hành. Không những thế, với sự khắt khe của FDA về vấn đề an toàn, kích cỡ nghiên cứu cũng trở nên ngày càng lớn. Nhu cầu cho những thử nghiệm lớn đã góp phần đòi hỏi các công ty CROs phải mở rộng hoạt động ra toàn cầu.

Nguồn cung cấp các sản phẩm dược-công nghệ sinh học

Năng suất R&D của các nhà sản xuất là yếu tố quan trọng ảnh hưởng đến ngành CRO. Bộ phận nghiên cứu phát triển của các công ty dược cần phải đảm bảo duy trì dòng cung cấp các hoạt chất mới để giữ cho sự tăng trưởng của công ty

Chi phí gia tăng cho R&D

Đây cũng là một yếu tố ảnh hưởng đến ngành CRO. Việc chi phí ngày càng đắt đỏ trong nghiên cứu lâm sàng tạo nhiều cơ hội cho các công ty nghiên cứu, có thể nói sự lớn mạnh và phát triển của các tập đoàn dược chính là yếu tố then chốt của các công ty CRO, vì chính họ là người cung cấp ngân sách cho ngành công nghiệp này.

Ngoài ra, sự “outsource” ngày càng tăng trong các hoạt động nghiên cứu thuốc là kết quả của các yếu tố sau:

Áp lực về giá thuốc

Các công ty dược luôn chịu nhiều áp lực về giá thuốc từ cơ quan quản lý và bệnh nhân. Vì vậy Covance Inc tin rằng các tập đoàn dược này cần chịu trách nhiệm cắt giảm chi phí bằng cách chuyển những chi phí cố định trong việc duy trì bộ phận nghiên cứu lâm sàng thành chi phí lưu động, có thể tăng hay giảm tùy theo nhu cầu, bằng cách thuê ngoài các hoạt động này cho CRO. Các công ty dược sẽ thấy họ không đủ tiềm năng phát triển nội bộ đáp ứng nhu cầu khi có quá nhiều phân tử tiềm năng ra đời cần được thử nghiệm. Covance cũng tin rằng các công ty dược sẽ cố rút ngắn thời gian nghiên cứu lâm sàng bằng cách outsource cho các CROs, nơi tập trung nhiều kinh nghiệm và chuyên môn hơn.

Sự toàn cầu hóa thị trường dược phẩm:

Các tập đoàn đang cố gắng mở rộng thị trường ra toàn cầu cho các thuốc mới phát minh của họ. Mong muốn đăng ký lưu hành cùng lúc trên nhiều thị trường sẽ thay thế cho việc đăng ký lưu hành tuần tự các nước như trước kia. Với xu thế này, những công ty CROs vốn thông thuộc môi trường và điều kiện pháp lý trên nhiều quốc gia sẽ là các đối tác tốt cho họ.

Phong trào M&A trong ngành dược:

Các thương vụ M&A khổng lồ trong ngành dược là kết quả của việc cắt giảm tinh gọn cơ cấu của các công ty. Một khi sát nhập, nhiều việc làm phải bị cắt giảm, các chi phí cho nghiên cứu và phát triển thuốc cũng rất hạn chế. Vì vậy hợp tác với các công ty CRO là một lựa chọn hiệu quả và tiết kiệm.

Đòi hỏi ngày càng khắt khe của cơ quan quản lý:

Cơ quan quản lý của mọi quốc gia đều trở nên ngày càng khắt khe, họ đòi hỏi nhiều nghiên cứu lâm sàng hơn và quy mô lớn hơn để chứng minh thuyết phục hiệu quả của các thuốc mới ra đời. Đó cũng là một trong những yếu tố thuận lợi cho các công ty CROs.

Tập trung vào các lĩnh vực điều trị:

Với những lĩnh vực điều trị như tim mạch, ung thư, viêm khớp, Alzheimer, việc tiến hành các nghiên cứu lâm sàng là khá phức tạp, đòi hỏi các thuốc mới phải chứng tỏ được hiệu quả rõ rệt và không có nhiều tác dụng phụ khi sử dụng trong thời gian dài.

Áp lực cạnh tranh ngày càng tăng trong ngành dược

Chi phí cho R&D ngày càng tăng cao trong khi năng suất của nó lại giảm, các công ty dược cần phải tìm ra giải pháp để giúp cổ đông của họ tin rằng tiền đầu tư của mình được thu hồi vốn nhanh chóng. Để giải tỏa được áp lực này, các tập đoàn cần học cách nghiên cứu thuốc thật nhanh chóng nhưng lại phải giảm chi phí. Vì vậy, việc bắt tay với các đối tác giàu kinh nghiệm như các CROs là một lựa chọn tốt.

Sự phát triển của các công ty Công nghệ sinh học

Ngành công nghệ sinh học Mỹ đang tăng trưởng mạnh với sự ra đời nhiều sản phẩm tiềm năng cho các căn bệnh nan y. Tuy nhiên nhiều công ty công nghệ sinh học chỉ mới thành lập và không có đủ nguồn nhân lực, cơ sở vật chất để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng tốn kém. Họ chấp nhận thuê ngoài công đoạn này cho các CROs để tránh mất thời gian xây dựng đội ngũ nhân lực của mình.

Hợp tác giữa Pharma và CRO là xu hướng tất yếu của ngành dược phẩm

"The CRO Market Outlook: Emerging Markets, Leading Players And Future Trends. Viewed April 02, 2008"

Chìa khóa thành công trong việc lập kế hoạch và thực hiện một dự án nghiên cứu lâm sàng

Trong các tập đoàn dược phẩm hàng đầu, một trong những nhiệm vụ quan trọng nhất của một Product Manager là lên kế hoạch một dự án nghiên cứu lâm sàng quy mô toàn cầu cho sản phẩm của mình. Nhưng điều gì làm nên một kế hoạch thành công, và làm thế nào để bạn có thể thực hiện được kế hoạch đó trong một bối cảnh mà mọi yêu cầu đang trở nên ngày càng phức tạp ? Sau đây chúng ta hãy thảo luận một vài điểm liên quan đến vấn đề này.

Trước hết, hãy bắt đầu bằng kiến thức căn bản: Một kế hoạch nghiên cứu lâm sàng thành công có nghĩa là dự án phải được hoàn thành đúng thời hạn, đúng ngân sách và đạt được kết quả có chất lượng cao. Một dự án như thế chỉ có thể đạt được khi các mục tiêu của dự án đã được xác định rõ ràng trong giai đoạn khởi đầu. Nếu không, những kết quả mong muốn sẽ trở nên phi thực tế.

Mục đích chính của việc lập kế hoạch là lường trước mọi tình huống có thể xảy ra trong suốt quá trình diễn ra dự án. Sự phức tạp của các nghiên cứu ngày nay đã làm cho việc dự tính và phân tích trước mọi khía cạnh của kế hoạch trở thành một yêu cầu bắt buộc


Vậy đã có những gì mới?
Trước hết hãy xem xét những điều đã thay đổi trong việc thực hiện một dự án nghiên cứu lâm sàng:

Cơ quan quản lý: Các quốc gia mới nổi đang bắt đầu hoàn thiện và thay đổi các văn bản pháp lý cũng như các yêu cầu liên quan đến nghiên cứu lâm sàng nhằm mục đích đảm bảo an toàn cho bệnh nhân.

Vấn đề hậu cần cho 1 nghiên cứu: Các yêu cầu về nhập khẩu, cũng như các vấn đề về quản lý, bảo quản, thu thập các mẫu sinh học là rất khác nhau, đòi hỏi phải có một bản kế hoạch chi tiết bao gồm các vấn đề về cung ứng, lưu trữ và phân phối.

Khía cạnh pháp lý: Hợp đồng với các bệnh viện, cơ quan quản lý địa phương và bác sĩ chủ nhiệm nghiên cứu cần được thương thảo kỹ để bảo đảm dự án được diễn ra đúng hạn và không bị bị trễ hay hoãn vì lý do gì.

Khác biệt về văn hóa: Việc giao tiếp với các nghiên cứu viên chính(investigator), quan hệ bác sĩ – bệnh nhân và chiến lược tuyển bệnh nhân đều có thể ảnh hưởng sâu sắc đến mọi quá trình trong dự án.

Hàng rào ngôn ngữ: Những nghiên cứu viên chính (principal investigator) bên ngoài nước Mỹ thông thường sẽ nói tiếng Anh thông thạo, nhưng điều này không phải lúc nào cũng đúng đối với những cá nhân khác trong dự án nghiên cứu như nghiên cứu viên phụ, y tá…

Cơ sở tiến hành nghiên cứu: Xác định đúng bệnh viện để tiến hành nghiên cứu là yêu cầu then chốt. Trong tương lai gần, các bác sĩ trong những bệnh viện có thể sẽ được huấn luyện thường xuyên để xây dựng các bệnh viện thành những cơ sở nghiên cứu lâm sàng đạt tiêu chuẩn quốc tế, có thể tiếp nhận nhanh chóng ngày càng nhiều các nghiên cứu lâm sàng tại các quốc gia mới nổi.

Áp dụng công nghệ: Khả năng áp dụng một công nghệ mới là hoàn toàn khác nhau giữa các quốc gia, đặc biệt là các ứng dụng công nghệ cao như hồ sơ bệnh nhân điện tử… một phần do cơ sở hạ tầng kém, ngoài ra còn do các quy định về pháp lý không cho phép.

Thiết kế protocol: thông thường các protocol hay được thiết kế mà không xem xét các vấn đề pháp lý về NCLS đặc trưng cho từng quốc gia, cũng như vấn đề bồi thường thiệt hại cho bệnh nhân.

Yêu cầu dịch thuật: việc hiểu rõ những tài liệu nào cần phải được dịch và tài liệu nào cần sử dụng bằng tiếng Anh là một yêu cầu mấu chốt.


Một trong những yêu cầu dành cho đội dự án là làm sao giúp cho kế hoạch nghiên cứu không phải bắt đầu từ một mớ hỗn độn mỗi khi một dự án mới được thông qua. Để đạt yêu cầu đó, một bộ công việc nền được soạn sẵn bởi các nhân viên giàu kinh nghiệm sẽ giúp tăng nhanh tiến độ các dự án vì nó giúp tránh được các bước nghiên cứu ban đầu. Chính quan điểm này đã thay đổi hoàn toàn tư duy của việc lập dự án từ trước đến nay. Nó đòi hỏi cả tổ chức phải có trách nhiệm trong việc lên kế hoạch, chứ không phải chỉ riêng đội dự án như trước đây.

Định nghĩa trình tự then chốt của dự án:

Một vấn đề khó khăn mà các đội dự án thường hay gặp, là làm sao định nghĩa được “con đường then chốt” của dự án. Nói cách khác, những bước trong dự án có thể tiến hành song song hay phải thực hiện theo trình tự cần được hiểu một cách triệt để, khi nào chúng cần được hoạt thành để đạt được một cột mốc quan trọng trong dự án, trong mỗi bước tiến hành cần bao nhiêu nguồn lực và cách thức thế nào để có thể thực hiện thành công, mục tiêu cuối cùng là gì… Những nội dung đó cần được xây dựng theo một cách làm sao để các nhóm lập kế hoạch khác đều có thể sử dụng được.

Nếu bản thân công ty dược không có kinh nghiệm trong NCLS, họ có thể outsourcing quá trình cho các công ty CRO chuyên về lĩnh vực này, hoặc tiến hành tuần tự từng bước, mặc dù sẽ tốn nhiều thời gian nhưng sẽ tự thu nhận được kinh nghiệm cho công ty. Nếu công ty đã có một đội ngũ chuyên gia nhiều kinh nghiệm với các thử nghiệm toàn cầu, nhiệm vụ sẽ là thu gom kinh nghiệm đó lại để phục vụ cho các kế hoạch của công ty. Một mẫu kế hoạch nền, được phát triển bởi các nhân viên cao cấp từ nhiều phòng ban, bao gồm những nhiệm vụ chi tiết và chiến lược, sẽ giúp đảm bảo lặp đi lặp lại được nhiều NCLS thành công – đạt được các mục tiêu đề ra trong thời gian ngắn nhất.

Những việc đầu tiên:

Giai đoạn khởi sự của một dự án nghiên cứu lâm sàng cần được lên kế hoạch để hoàn thành những công việc sau:
1. Lên kế hoạch nghiên cứu
2. Lựa chọn cơ sở (site) cho nghiên cứu
3. Đánh giá khả năng của cơ sở
4. Xin phép hội đồng Y đức của địa phương
5. Xin phép Bộ Y tế
6. Tiến hành nhập khẩu
7. Chuẩn bị hậu cần các phương tiện nghiên cứu

Sau khi lập ra được bản kế hoạch với những bước chính đã được vạch nên, xác định xem những bước chính này có thể tiến hành song song hay phải làm tuần tự, cũng như thời gian và con người cần thiết để hoàn thành từng bước.
Một sự hiểu rõ toàn bộ nhiệm vụ chính cũng như nhiệm vụ con của dự án sẽ giúp ngăn ngừa việc bỏ sót bất cứ một nhiệm vụ quan trọng nào.

Ví dụ, chúng ta có thể xác định các nhiệm vụ con cho công việc chính là lựa chọn cơ sở (lưu ý trong bài này nên hiểu một cách đơn giản cơ sở - site - là các bệnh viện nơi có thể tiến hành nghiên cứu lâm sàng):
- Yêu cần tiến hành xác định cơ sở (2 ngày làm việc)
- Xây dựng bản câu hỏi nghiên cứu tính khả thi (feasibility) (5 ngày làm việc)
- Lập danh sách các cơ sở tiềm năng cho nghiên cứu (1 ngày làm việc)
- Liên hệ với các cơ sở, thu thập dữ liệu về cơ sở (10 ngày làm việc)
- Đánh giá khả năng của cơ sở (1 ngày làm việc)
- Update cơ sở dữ liệu các nghiên cứu viên chính (investigator) (1 ngày làm việc)

Các nhiệm vụ “con” có thể được tạo ra chi tiết hơn cho đến khi các nhân viên có trách nhiệm trong dự án hiểu rõ được những việc họ cần làm, làm như thế nào vào khi nào cần hoàn thành.

Việc tiếp theo:
Khi bản kế hoạch sơ bộ đã được lập, nhà quản lý dự án có thể tùy chỉnh các chi tiết tùy theo yêu cầu của một dự án cụ thể.

Sau đó, lưu lại bản kế hoạch như là một đường cơ sở (baseline). Đây có thể xem như 1 bản tổng hợp cho những công việc và thời hạn dự kiến hoàn thành của dự án. Công cụ này sẽ giúp nhà quản lý đánh giá được mọi sự chệch hướng hay chậm trễ khi toàn bộ kế hoạch diễn ra. Điều quan trọng là các thông tin liên quan phải liên tục được cập nhật, sau đó chia sẻ và thông tin cho toàn bộ đội kế hoạch cũng như các lãnh đạo. Một công cụ dựa trên nền web sẽ là một lựa chọn thích hợp để nhập dữ liệu và kiểm tra tiến trình. Với một sự hiểu biết rõ ràng về các hoạt động phải được thực hiện, nhân viên có thể tổ chức các hoạt động của họ theo thứ tự ưu tiên. Và nhà quản lý sẽ có thể lập kế hoạch tốt hơn và phân bổ nguồn lực cho dự án một cách phù hợp.

Kế hoạch lập nên có thể được xem như một công cụ để giám sát, giám sát dự án có nghĩa là đánh giá sát sao hệ thống và dùng các bộ tiêu chuẩn để kiểm tra chất lượng của các kết quả đạt được. Những sự chệch hướng luôn cần được ghi nhận và theo dõi kịp thời nhằm xác định các vấn đề, đánh giá tác động của việc thay đổi, và đưa ra được những đối sách phù hợp.

Một vấn đề quan trọng khác là phải lập một bản kế hoạch quản lý rủi ro song song ghi rõ những chiến lược giảm thiểu nguy cơ cũng như các kế hoạch dự phòng (tìm các quốc gia dự phòng cho nghiên cứu, lựa chọn thêm các site dự phòng).
Bằng cách này, sự chậm trễ được dự báo với thời gian đủ để giải quyết chúng một cách hiệu quả. Điều này cũng cho phép bạn dự đoán và giải quyết những tác động của sự thay đổi các kế hoạch đã định.

Sự phức tạp của các nghiên cứu lâm sàng:

Cách thức tiến hành các thử nghiệm lâm sàng đã thay đổi hoàn toàn trong vòng 20 năm nay. Trong đó, sự ra đời của bộ quy tắc hướng dẫn GCP (Good Clinical Practice) và sự toàn cầu hóa của các nghiên cứu là các bước ngoặt quan trọng. Cụ thể hơn, những nguyên nhân sau đây sẽ chỉ ra sự thay đổi

Lớn hơn: các NCLS đã trở nên quy mô hơn so với quá khứ. Các nhà khoa học đã đạt được nhiều tiến bộ trong mọi lĩnh vực điều trị: tim mạch, ung thư, bệnh truyền nhiễm… Và các thuốc mới ra đời cần được thử nghiệm trên số lượng bệnh nhân lớn hơn để chứng minh tính hiệu quả so với các liệu pháp hiện hành.

Nhiều hơn: Ngành công nghiệp dược thế giới đang chịu nhiều sức ép của việc hết hạn bản quyền nhiều thuốc bom tấn đắt giá. Việc chú trọng vào nghiên cứu sẽ là một động lực khiến cho ngày càng nhiều hơn các NCLS được tiến hành.

Bộ quy tắc hướng dẫn mới ra đời: Nhằm tăng tính hiệu quả và đáp ứng tiêu chí an toàn, bộ quy tắc hướng dẫn mới đã được soạn thảo với nội dung mô tả làm thế nào để thực hiện các NCLS.

Các khách hàng toàn cầu: Sự hấp dẫn ngày càng tăng của các thị trường mới nổi đã khiến cho ngành công nghiệp dược thế giới ngày càng quan tâm hơn đến việc tìm kiếm thị trường mới, nơi diễn ra các NCLS của họ.

pharmexec.findpharma.com